ΔΙΑΦΗΜΙΣΗ

Τεχνολογία RNA: από τα εμβόλια κατά του COVID-19 στη θεραπεία της νόσου Charcot-Marie-Tooth

Η τεχνολογία RNA απέδειξε πρόσφατα την αξία της στην ανάπτυξη εμβολίων mRNA BNT162b2 (της Pfizer/BioNTech) και mRNA-1273 (της Moderna) κατά του COVID-19. Βασισμένοι στην υποβάθμιση του κωδικοποιού RNA σε ζωικό μοντέλο, Γάλλοι επιστήμονες ανέφεραν μια ισχυρή στρατηγική και απόδειξη για τη θεραπεία της νόσου Charcot-Marie-Tooth, της πιο κοινής κληρονομικής νευρολογικής νόσου που προκαλεί προοδευτική παράλυση των ποδιών και των χεριών.  

Το 1990, οι ερευνητές απέδειξαν για πρώτη φορά ότι η άμεση ένεση του mRNA στον μυ του ποντικιού οδήγησε στην έκφραση της κωδικοποιημένης πρωτεΐνης στα μυϊκά κύτταρα. Αυτό άνοιξε τη δυνατότητα ανάπτυξης γονιδιακής βάσης εμβόλια και θεραπευτικές.  

Η κατάσταση που δεν παρουσιάστηκε από την πανδημία COVID-19, οδήγησε στην επιτυχή ανάπτυξη και εξουσιοδότηση χρήσης έκτακτης ανάγκης (EUA) των εμβολίων BNT162b2 που βασίζονται σε mRNA (του Pfizer/BioNTech) και mRNA-1273 (από Μοντέρνα) κατά του COVID-19. Αυτά τα δύο εμβόλια που βασίζονται στην τεχνολογία RNA έχουν παίξει σημαντικό ρόλο στην προστασία των ανθρώπων από τα σοβαρά συμπτώματα του COVID-19.  

Επιτυχία του COVID-19 που βασίζεται στην τεχνολογία RNA εμβόλια θεωρήθηκε ορόσημο στην επιστήμη και την ιατρική καθώς απέδειξε την αξία μιας ιατρικής τεχνολογίας υψηλών δυνατοτήτων που επιδιώκει η επιστημονική κοινότητα και η φαρμακευτική βιομηχανία για σχεδόν τρεις δεκαετίες. Έδωσε μια πολύ αναγκαία ώθηση στην εξερεύνηση θεραπευτικών μεθόδων που βασίζονται στην τεχνολογία RNA.  

Η νόσος Charcot-Marie Tooth είναι η πιο κοινή κληρονομική νευρολογική νόσος. Προσβάλλονται τα περιφερικά νεύρα που οδηγεί σε προοδευτική παράλυση των ποδιών και των χεριών. Η ασθένεια προκαλείται λόγω της υπερέκφρασης μιας συγκεκριμένης πρωτεΐνης που ονομάζεται PMP22. Δεν υπάρχει θεραπεία κατά αυτής της ασθένειας μέχρι στιγμής.  

Οι επιστήμονες στο CNRS, το INSERM, το AP-HP και τα πανεπιστήμια Paris-Saclay και Paris στη Γαλλία ανέφεραν πρόσφατα την ανάπτυξη μιας θεραπείας που βασίζεται στην υποβάθμιση και τη μείωση του κωδικοποιητικού RNA για την πρωτεΐνη PMP22. Για αυτό, χρησιμοποίησαν άλλο μόριο siRNA (μικρό παρεμβαλλόμενο RNA) που παρενέβαινε στο RNA κωδικοποίηση για την πρωτεΐνη PMP22.  

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι η έγχυση του siRNA (μικρό παρεμβαλλόμενο RNA) σε ποντίκια μοντέλο της νόσου μείωσε το επίπεδο της πρωτεΐνης PMP22 στο φυσιολογικό και αποκατέστησε την κίνηση και τη δύναμη των μυών. Ιστολογικές μελέτες αποκάλυψαν αναγέννηση και αποκατάσταση της λειτουργίας των περιβλημάτων μυελίνης. Τα θετικά αποτελέσματα διήρκεσαν για τρεις εβδομάδες και η νέα ένεση του siRNA οδήγησε σε πλήρη λειτουργική αποκατάσταση.  

Αυτός ο διαλογισμός στα μελέτη είναι σημαντικό γιατί προτείνει μια ισχυρή στρατηγική για τη θεραπεία των κληρονομικών περιφερικών νευροπαθειών. Παρέχει το απόδειξη της έννοιας για ένα νέο φάρμακο ακριβείας που βασίζεται στην εφαρμογή της τεχνολογίας RNA για τη διόρθωση της υπερβολικής γονιδιακής έκφρασης μέσω της χρήσης παρεμβαλλόμενου RNA.  

Ωστόσο, η πραγματική θεραπεία του ασθενούς απέχει ακόμη πολύ έως ότου διαδοχικές φάσεις κλινικών δοκιμών παρέχουν ικανοποιητικά αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας στους ρυθμιστές.  

***

Πηγές:  

  1. Prasad U., 2020. Covid-19 mRNA Vaccine: A Milestone in Science and a Game Changer in Medicine. Επιστημονικός Ευρωπαϊκός. Δημοσιεύτηκε 29 Δεκεμβρίου 2020. Διαθέσιμο στο http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  
  1. Δελτίο Τύπου – Αίθουσα Τύπου Inserm – Νόσος των δοντιών Charcot-Marie: Μια 100% γαλλική θεραπευτική καινοτομία που βασίζεται σε RNA. Σύνδεσμος: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  
  1. Boutary, S., Caillaud, Μ., El Madani, Μ. et al. Τα νανοσωματίδια Squalenoyl siRNA PMP22 είναι αποτελεσματικά στη θεραπεία μοντέλων ποντικών της νόσου Charcot-Marie-Tooth τύπου 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***

Ομάδα SCIEU
Ομάδα SCIEUhttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Σημαντική πρόοδος στην επιστήμη. Επιπτώσεις στην ανθρωπότητα. Μυαλά που εμπνέουν.

Εγγραφείτε στο newsletter μας

Για ενημέρωση με όλες τις τελευταίες ειδήσεις, προσφορές και ειδικές ανακοινώσεις.

Τα πιο δημοφιλή άρθρα

Το DNA μπορεί να διαβαστεί είτε προς τα εμπρός είτε προς τα πίσω

Μια νέα μελέτη αποκαλύπτει ότι το βακτηριακό DNA μπορεί να...

Επιτακτική ανάγκη για τη διατροφική επισήμανση

Η μελέτη δείχνει με βάση το Nutri-Score που αναπτύχθηκε από...
- Διαφήμιση -
94,678ΑνεμιστήρεςΑρέσει
47,718οπαδούςΑκολουθώ
1,772οπαδούςΑκολουθώ
30ΣυνδρομητέςΕγγραφείτε